La via della calcineurina è spesso attivata nella micosi fungoide. Sono state valutate l'attività e la sicurezza del Pimecrolimus topico ( Elidel ), un inibitore della calcineurina, in pazienti con micosi fungoide precoce.
PimTo-MF è stato uno studio di fase 2 a braccio singolo, multicentrico, condotto in sei Centri medici in Spagna.
I pazienti di età maggiore o uguale a 18 anni avevano una micosi fungoide precoce confermata istologicamente ( stadi IA-IIA ) e un ECOG performance status di 0-1.
I criteri di esclusione chiave includevano l'uso di trattamenti concomitanti per la micosi fungoide, comprendendo l'esposizione al sole, corticosteroidi topici o sistemici e altri inibitori della calcineurina.
I pazienti hanno applicato una crema topica di Pimecrolimus all'1% sulle lesioni cutanee due volte al giorno per 16 settimane ( 1 g per 2% della superficie corporea ), con successivo follow-up di 12 mesi.
Non sono state consentite modifiche del dosaggio.
L'endpoint primario era il tasso di risposta globale ( ORR ) nella popolazione intention-to-treat [ ITT ].
Tra il 2015 e il 2016 sono stati arruolati 39 pazienti. Tutti i pazienti erano valutabili, con un'età mediana di 51.5 anni e la popolazione era prevalentemente maschile ( 24 maschi, 62%; 15 femmine, 38% ).
Il follow-up mediano dopo il basale era di 5.7 anni.
22 dei 39 pazienti ( 56% ) hanno presentato una risposta globale ( una risposta completa [ CR ], 21 risposte parziali [ PR ] ).
Le risposte sono state osservate negli stadi clinici IA ( 14 su 26 pazienti, 54% ) e IB ( 8 su 11 pazienti, 73% ), ma non IIA.
Pimecrolimus topico è risultato ben tollerato e nessun paziente ha richiesto una riduzione della dose o ha interrotto il trattamento a causa dell'inaccettabile tossicità correlata al farmaco.
Nessun paziente è stato perso al follow-up o ha interrotto il trattamento.
13 su 39 pazienti ( 33% ) hanno riportato eventi avversi; lieve bruciore o prurito transitorio ( grado 1 ) è stato il più comune, osservato in 8 pazienti ( 21% ). In 3 di questi pazienti ( 8% ), il bruciore o il prurito sono stati considerati correlati al trattamento.
Non sono stati osservati eventi avversi di grado 4 o 5.
Pimecrolimus 1% crema sembra attivo e sicuro nei pazienti con micosi fungoide allo stadio iniziale.
I risultati devono essere presi con cautela fino a quando non si ottengono dati di follow-up a lungo termine che confermino la sicurezza di questo trattamento.
Ulteriori studi clinici controllati sono necessari per confermare questi risultati. ( Xagena2022 )
Ortiz-Romero PL et al, Lancet Haematology 2022; 9: 425-433
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