Uno studio randomizzato di fase 3 ha mostrato che la terapia di mantenimento con Lenalidomide ( Revlimid ) migliora significativamente la sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) rispetto all'osservazione tra i pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi.
Il regime, tuttavia, non ha migliorato significativamente la sopravvivenza globale ( OS ) all'analisi intention-to-treat.
Dallo studio è emerso che l'uso a lungo termine della Lenalidomide migliora significativamente il tempo in cui i pazienti affetti da mieloma rimangono in remissione dopo la terapia iniziale.
Pertanto, la Lenalidomide dovrebbe essere presa in considerazione per i pazienti di nuova diagnosi dopo il trapianto di cellule staminali.
Sebbene la Lenalidomide abbia dimostrato di essere in grado di migliorare la sopravvivenza libera da progressione tra i pazienti con mieloma multiplo, in particolare dopo il trapianto di cellule staminali, c'erano meno dati sull'effetto del trattamento di mantenimento tra i pazienti con malattia citogenetica ad alto rischio o non-eleggibili per il trapianto.
L'obiettivo dello studio è stato quello di valutare la terapia di mantenimento con Lenalidomide rispetto all'osservazione in diversi sottogruppi.
Un totale di 1.971 adulti con mieloma multiplo, che avevano avuto almeno una risposta minima alla terapia di induzione che includeva Lenalidomide, sono stati assegnati in modo casuale al mantenimento con Lenalidomide ( n = 1.137 ) o all'osservazione ( n = 834 ).
Parte dei pazienti sono stati trattati con Lenalidomide 10 mg/die per via orale nei giorni da 1 a 21 di ciascun ciclo di 28 giorni.
Gli endpoint primari erano rappresentati dalla sopravvivenza libera da progressione e dalla sopravvivenza globale.
Il follow-up mediano è stato di 31 mesi ( intervallo interquartile, 18-50 mesi ).
La sopravvivenza mediana libera da progressione è stata di 39 mesi ( IC 95%, 36-42 ) nel gruppo mantenimento con Lenalidomide versus 20 mesi ( IC 95%, 18-22 ) con l'osservazione ( hazard ratio, HR = 0.46, IC 95%, 0.41-0.53 ).
La Lenalidomide ha migliorato la sopravvivenza libera da progressione, rispetto all'osservazione, in tutti i sottogruppi.
La sopravvivenza globale a 3 anni è stata del 78.6% ( IC 95%, 75.6-81.6 ) nel gruppo Lenalidomide e del 75.8% ( IC 95%, 72.4-79.2 ) nel gruppo osservazione ( HR = 0.87; IC 95%, 0.73-1.05 ).
L'analisi dei pazienti eleggibili per il trapianto ha mostrato una sopravvivenza globale a 3 anni dell'87.5% ( IC 95%, 84.3-90.7 ) con Lenalidomide versus 80.2% ( IC 95%, 76-84.4 ) con l'osservazione ( HR = 0.69, IC 95%, 0.52-0.93 ).
Mentre dall'analisi dei pazienti non-ammissibili al trapianto non è emerso alcun beneficio significativo riguardo alla sopravvivenza globale ( OS a 3 anni, 66.8% vs 69.8%, HR = 1.02, IC 95%, 0.8-1.29 ).
Gli eventi avversi più comuni di grado 3 o 4 tra i pazienti trattati con Lenalidomide includevano neutropenia ( 33% ), trombocitopenia ( 7% ) e anemia ( 4% ).
Tra gli eventi avversi gravi, i più comuni erano le infezioni che si sono verificate nel 45% dei pazienti trattati con Lenalidomide e nel 17% dei pazienti sotto osservazione.
Complessivamente, ci sono stati 234 decessi nel gruppo Lenalidomide e 226 nel gruppo di osservazione.
Nessuna delle morti è apparsa essere causata dal trattamento. ( Xagena2019 )
Fonte: Lancet Oncology, 2019
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