Sono state confrontate l'efficacia e la sicurezza dell'Acido Retinoico tutto-trans ( ATRA ) più Rituximab a basse dosi ( LD-RTX ) con la monoterapia con LD-RTX nei pazienti con trombocitopenia immune ( ITP ) resistente ai corticosteroidi o recidivante.
I pazienti reclutati sono stati randomizzati in 2 gruppi: 112 pazienti hanno ricevuto Rituximab a basso dosaggio più Acido Retinoico tutto-trans e 56 pazienti hanno ricevuto in monoterapia Rituximab a basso dosaggio.
La risposta globale, definita come raggiungimento di una conta piastrinica superiore o uguale a 30 x 109/l confermata in due o più occasioni separate ( a distanza di 7 o più giorni ), almeno un raddoppio della conta piastrinica basale senza alcun altro trattamento specifico per trombocitopenia immune e l'assenza di sanguinamento entro 1 anno dall'arruolamento, è stata osservata in un numero maggiore di pazienti nel Gruppo LD-RTX più ATRA ( 80% ) rispetto al gruppo LD-RTX in monoterapia ( 59% ) ( differenza tra i gruppi, 0.22 ).
La risposta sostenuta, definita come mantenimento di una conta piastrinica superiore a 30 x 109/l, assenza di sanguinamento e nessun requisito per qualsiasi altro trattamento specifico per trombocitopenia immune per 6 mesi consecutivi dopo il raggiungimento di una risposta globale durante 1 anno dopo l'arruolamento, è stata raggiunta da 68 pazienti ( 61% ) nel gruppo di combinazione e 23 pazienti ( 41% ) nel gruppo in monoterapia ( differenza tra i gruppi, 0.20 ).
I due eventi avversi più comuni per il gruppo combinato sono stati: pelle secca e mal di testa o vertigini.
I risultati hanno dimostrato che Acido Retinoico tutto-trans più Rituximab a basso dosaggio ha aumentato significativamente la risposta complessiva e sostenuta, indicando un'opzione di trattamento promettente per la trombocitopenia immune negli adulti resistente ai corticosteroidi o recidivante. ( Xagena2022 )
Wu YJ et al, Blood 2022; 139: 333-342
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