La maggior parte dei pazienti con leucemia mieloide acuta ( AML ) va incontro a recidiva.
La leucemia mieloide acuta recidivata / refrattaria ha una prognosi infausta e l’opzione terapeutica attualmente disponibile è generalmente inefficace.
Uno studio clinico, randomizzato, di grandi dimensioni ha valutato l'efficacia di Elacitarabina, un nuovo estere dell’Acido Elaidico della Citarabina, rispetto alla scelta da parte dello sperimentatore di uno dei sette regimi di salvataggio per la leucemia mieloide acuta di uso comune, tra cui Citarabina ad alte dosi, chemioterapia multifarmaco, agenti ipometilanti, Idrossiurea, e terapia di supporto.
In totale 381 pazienti con leucemia mieloide acuta recidivata / refrattaria sono stati trattati in Nord America, Europa e Australia.
Gli sperimentatori hanno selezionato un trattamento di controllo per singoli pazienti prima dell’assegnazione casuale.
L'endpoint primario era la sopravvivenza globale.
Non ci sono state differenze significative nella sopravvivenza globale ( 3.5 vs 3.3 mesi ), nel tasso di risposta ( 23% vs 21% ) o nella sopravvivenza libera da recidiva ( 5.1 vs 3.7 mesi ), rispettivamente, tra Elacitarabina e braccio di controllo.
Non c'è stata alcuna differenza significativa nella sopravvivenza globale tra qualsiasi regime scelto dagli sperimentatori.
La sopravvivenza prolungata è stata raggiunta solo in alcuni pazienti in entrambe le braccia dello studio in cui la malattia ha risposto e che sono stati sottoposti a trapianto di cellule staminali allogeniche.
In conclusione, né Elacitarabina né alcuno dei sette regimi terapeutici alternativi ha fornito beneficio clinicamente significativo a questi pazienti.
La sopravvivenza globale in entrambe le braccia dello studio e per tutti i trattamenti è stata estremamente scarsa.
Nuovi agenti, nuovi disegni degli studi clinici e nuove strategie di sviluppo del farmaco sono tutti necessari per questa popolazione di pazienti. ( Xagena2014 )
Roboz GJ et al, J Clin Oncol 2014;32:1919-1926
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