L'emofilia A acquisita ( AHA ) è una grave malattia emorragica causata dall'inibizione degli autoanticorpi contro il fattore VIII della coagulazione ( FVIII ).
Per il trattamento emostatico, gli agenti bypassanti e il fattore VIII umano o suino sono attualmente standard di cura.
Emicizumab ( Hemlibra ) è un anticorpo terapeutico mimetico FVIII bispecifico che ha ridotto i tassi di sanguinamento annualizzati negli emofiliaci congeniti.
Sono stati riportati i casi su 6 pazienti maschi e 6 femmine con emofilia acquisita A, trattati con Emicizumab ( tutte le mediane dei dati e l'intervallo interquartile ), età 74 ( 64-80 ) anni, fattore VIII iniziale inferiore a 1%; titolo dell'inibitore 22.3 unità Bethesda ( BU )/mL ( intervallo, 3-2000 ).
Otto pazienti hanno presentato gravi emorragie.
È stato iniziato Emicizumab, 3 mg/kg per via sottocutanea, settimanalmente per 2-3 dosi, seguito da 1.5 mg/kg ogni 3 settimane per mantenere i livelli di FVIII efficaci più bassi.
Per il monitoraggio del fattore VIII sono stati utilizzati saggi cromogenici con reagenti umani e bovini.
Tutti i pazienti hanno ricevuto immunosoppressione con steroidi e/o Rituximab.
Dopo la prima dose di Emicizumab, il tempo di tromboplastina parziale attivata si è normalizzato in 1-3 giorni, il fattore VIII ( reattivi umani ) ha superato il 10% dopo 11 ( 7.5-12 ) giorni.
È stata ottenuta l'efficacia emostatica e la terapia bypassante è stata interrotta dopo 1.5 ( 1-4 ) giorni.
Il fattore VIII ( reattivi bovini ) ha superato il 50%, indicando una remissione completa dopo 115 ( 67-185 ) giorni ed Emicizumab è risultato interrotto dopo 31 ( 15-79 ) giorni.
È stata somministrata una mediana di 5 iniezioni ( intervallo, 3-9 ).
Nessun paziente è deceduto per emorragia o tromboembolismo e non è stata osservata emorragia da rottura dopo la prima dose di Emicizumab.
In conclusione, Emicizumab sembra essere una terapia emostatica efficace per l'emofilia A acquisita, con i vantaggi della terapia sottocutanea, una buona efficacia emostatica, una dimissione precoce e una riduzione dell'immunosoppressione e degli eventi avversi. ( Xagena2021 )
Knoebl P et al, Blood 2021; 137: 410–419
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