Gli agonisti del recettore della trombopoietina ( TPO-RA ) sono impiegati per trattare la trombocitopenia immune ( ITP ), ma non è possibile prevedere la risposta clinica prima dell'inizio della terapia.
Per determinare se i livelli endogeni di trombopoietina predicono la risposta al trattamento con agonisti del recettore della trombopoietina, è stata eseguita una analisi retrospettiva dei pazienti con trombocitopenia immune con livelli di trombopoietina di riferimento noti, trattati con agonisti del recettore della trombopoietina.
I dati sono stati raccolti per i pazienti con trombocitopenia immune e un livello di trombopoietina al basale trattati con Eltrombopag ( Revolade ) o Romiplostim ( Nplate ).
La regressione logistica multipla ha modellato la probabilità di 3 classi di risposta al trattamento ( complessiva, moderata e superiore ) in base al livello di trombopoietina; è stata eseguita una analisi delle curve ROC per identificare le soglie di trombopoietina ottimali per la risposta; sono state analizzate le correlazioni tra il livello di trombopoietina e le varie caratteristiche della risposta.
In totale sono stati inclusi 67 pazienti ( 37 trattati con Eltrombopag e 46 trattati con Romiplostim ).
I modelli di regressione logistica hanno dimostrato una significativa relazione predittiva tra il livello di trombopoietina e la probabilità di tutte le classi di risposta; per 10 pg/ml di aumento di trombopoietina, il rapporto di probabilità per la risposta globale a Eltrombopag è stato pari a 0.524 e a Romiplostim è stato pari a 0.905.
Il livello di trombopoietina è risultato inversamente correlato con tutte le classi di risposta; per la risposta globale, r=-0.719 ( P minore di 0.001 ) per Eltrombopag e r=-0.584 ( P minore di 0.001 ) per Romiplostim.
L'analisi ROC ha identificato soglie di trombopoietina inferiori o uguali a 136 pg/ml ( Eltrombopag ) e inferiori o uguali a 209 pg/ml ( Romiplostim ) come discriminanti in modo ottimale tra responder e non-responder.
La maggior parte dei non-responder aveva alti livelli di trombopoietina, ma ha risposto dopo l'aggiunta di Prednisone a basse dosi.
In conclusione, i livelli di trombopoietina predicono la risposta a Eltrombopag e Romiplostim nei pazienti con trombocitopenia immune, con livelli più bassi che predicono una maggiore probabilità ed entità della risposta. ( Xagena2018 )
Al-Samkari H, Kuter DJ, Am J Hematol 2018; 93: 1501-1508
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