La profilassi con il Fattore IX ( FIX ) sostitutivo riduce la frequenza del sanguinamento e migliora la qualità di vita nei pazienti affetti da emofilia B.
Con la profilassi, la probabilità di sanguinamento è ridotta con l'aumentare dei livelli a valle.
I nuovi prodotti con emivita estesa ( EHL ) possono mantenere alti livelli di attività dei fattori per periodi prolungati, rispetto ai prodotti standard del Fattore IX.
Sono state valutate la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica del nuovo prodotto FIX EHL ricombinante, Nonacog beta pegol ( N9-GP; Refixia ), utilizzando dati aggregati, con focus sulla profilassi a 40 UI/ kg, ma non limitato ad essa.
Nonacog beta pegol è stato studiato nei maschi con emofilia B congenita e attività FIX minore o uguale al 2% nel programma di sperimentazione clinica Paradigm.
L'analisi riportata include dati raggruppati da cinque studi Paradigm condotti su adulti, adolescenti e bambini precedentemente trattati, concentrandosi sui risultati della profilassi con 40 UI/kg di dosaggio endovenoso settimanale.
In totale, 115 pazienti precedentemente trattati sono stati esposti a Nonacog beta pegol.
Su 54 pazienti ( 47% ) trattati con Nonacog beta pegol 40 UI/kg di profilassi settimanale, il 72% non ha presentato sanguinamenti spontanei nell'arco di 1 anno.
In tutti i pazienti che hanno ricevuto 40 UI/kg una volta a settimana, il tasso di sanguinamento annualizzato ( ABR ) medio è stato pari a 1.03; ABR spontaneo mediano è stato pari a 0.00.
Nessun paziente ha sviluppato inibitori. I livelli medi a valle allo stato stazionario stimati con Nonacog beta pegol UI/kg una volta a settimana sono stati complessivamente maggiori o uguali al 15%; 27.3% negli adolescenti e negli adulti.
In conclusione, Nonacog beta pegol UI/kg una volta a settimana è stato ben tollerato ed efficace nel prevenire il sanguinamento, mantenendo i livelli medi di attività del Fattore IX maggiori o uguali al 15% in tutte le fasce d'età.
Nonacog beta pegol può fornire una nuova opzione di trattamento per prevenire il sanguinamento nei pazienti con emofilia B. ( Xagena2018 )
Oldenburg J et al, Haemophilia 2018; 24: 911-920
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