I risultati di uno studio di fase 1 hanno mostrato che tutti i pazienti con mieloma hanno risposto al trattamento con terapia CAR-T ( Chimeric Antigen Receptor T-cell ) specifico per BCMA.
Le terapie CAR-T hanno dimostrato successo nel targeting dei biomarcatori delle cellule B negli studi clinici per la leucemia linfoblastica acuta e nel linfoma.
Tuttavia, le terapie CAR-T hanno mostrato limitato il successo nel target di altri biomarcatori in altre forme tumorali.
LCAR-B38M è un tipo di terapia CAR-T che ha come bersaglio specifico la proteina di maturazione dei linfociti B ( BCMA ), che si ritiene abbia un ruolo nella progressione del mieloma multiplo.
La tecnologia CAR-T LCAR-B38M esercita effetti terapeutici rapidi e riproducibili nei pazienti con mieloma multiplo, refrattario e recidivato.
35 pazienti con mieloma multiplo refrattario o recidivato sono stati infusi con un numero mediano di 4.7 ( range, 0.6-7 ) x 10(6)/kg cellule CAR-T LCAR-B38M.
Il follow-up mediano era di 208 giorni ( range, 62-321 ).
Il tasso di risposta obiettiva ( ORR ) è stato del 100%. Trentaquattro pazienti ( 94% ) hanno mostrato evidenza di remissione clinica, con risposta completa o buona, entro 2 mesi dalla ricezione della terapia.
Un totale di 19 pazienti sono stati seguiti per più di 4 mesi. Di questi, 14 hanno raggiunto criteri rigorosi di risposta completa; 1 paziente ha raggiunto una risposta parziale e 4 pazienti hanno raggiunto criteri di remissione parziale molto buona.
Nessun paziente ha presentato recidiva dopo una risposta completa rigorosa. Tuttavia, un paziente ha sperimentato progressione della malattia dopo una buona remissione parziale.
Cinque pazienti seguiti per più di un anno hanno mantenuto la risposta e nessuno ha presentato segno di malattia residua nel midollo osseo.
La maggioranza degli eventi avversi è apparsa di lieve entità e gestibile.
La sindrome da rilascio della citochina, un comune effetto collaterale della terapia CAR-T, si è verificata nell'85% dei pazienti, ma si è presentata in forma transitoria.
Due pazienti hanno sviluppato sindrome da rilascio di citochine di grado 3, ma si sono ripresi dopo la terapia con Tocilizumab.
Non sono stati osservati effetti collaterali neurologici o gravi eventi avversi.
La tecnologia LCAR-B38M non solo ha dimostrato un'eccezionale efficacia, ma ha anche presentato un buon profilo di sicurezza. ( Xagena2017 )
Fonte: American Society of Clinical Oncology - ASCO Meeting, 2017
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