Il danno renale limita le opzioni di trattamento nei pazienti con mieloma multiplo recidivante / refrattario ( RRMM ).
È stato studiato in modo prospettico Pomalidomide ( Imnovid ) più Desametasone a basso dosaggio ( LoDEX) in pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario e insufficienza cardiaca moderata o grave, compresi quelli sottoposti a emodialisi.
MM-013, uno studio europeo di fase II non-comparativo, ha arruolato tre coorti di pazienti: danno renale moderato ( coorte A, velocità di filtrazione glomerulare stimata [ eGFR ] da 30 a inferiore a 45 ml/min/1.73 m2 ); danno renale grave ( coorte B; eGFR inferiore a 30 ml/min/1.73 m2 ); danno renale grave che richiede emodialisi ( coorte C ).
I pazienti hanno ricevuto Pomalidomide 4 mg/die nei giorni da 1 a 21 e Desametasone a basso dosaggio 20 o 40 mg una volta a settimana in cicli di 28 giorni.
L'endpoint primario era il tasso di risposta globale.
Su 81 pazienti arruolati ( 33, 34 e 14 pazienti nelle coorti A, B e C, rispettivamente ), 13 erano ancora sottoposti a trattamento al cutoff dei dati.
I tassi di risposta generale sono stati del 39.4%, 32.4% e del 14.3%, con una durata mediana della risposta, rispettivamente, di 14.7 mesi, 4.6 mesi e non-stimabile; il 100%, il 79.4% e il 78.6% dei pazienti ha raggiunto il controllo della malattia.
Con un follow-up mediano di 8.6 mesi, la sopravvivenza mediana globale è stata rispettivamente di 16.4 mesi, 11.8 mesi e 5.2 mesi.
Risposte renali complete sono state osservate solo nella coorte A ( 18.2% ) e nessun paziente nella coorte C è diventato indipendente dalla emodialisi.
Eventi avversi ematologici di grado 3 e 4 emergenti dal trattamento e interruzioni di Pomalidomide a seguito di eventi avversi emergenti dal trattamento si sono verificati più frequentemente nella coorte C.
In conclusione, Pomalidomide 4 mg/die più Desametasone a basso dosaggio è risultato efficace nei pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario con danno renale moderato o grave, compresi quelli con malattia più avanzata e necessità di emodialisi.
Il profilo di sicurezza è risultato accettabile tra i tre gruppi e non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza. ( Xagena2018 )
Dimopoulos M et al, J Clin Oncol 2018; 36: 2035-2043
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