L'anemia falciforme è una malattia ereditaria del sangue caratterizzata da dolorose crisi vaso-occlusive, per le quali ci sono poche opzioni di trattamento.
Le piastrine mediano l'adesione intercellulare e la trombosi durante la vaso-occlusione nella anemia falciforme, il che suggerisce un ruolo per gli agenti antipiastrinici nel modificare gli eventi della malattia.
Bambini e adolescenti da 2 a 17 anni di età con anemia falciforme sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Prasugrel ( Efient ) orale oppure placebo per 9 fino a 24 mesi.
L'endpoint primario era il tasso di crisi vaso-occlusive, un composito di crisi dolorose o sindrome toracica acuta.
Gli endpoint secondari erano il tasso di dolore legato alle cellule falciformi e l'intensità del dolore, valutati giornalmente con l'uso di diari del dolore.
In totale 341 pazienti sono stati sottoposti a randomizzazione in 51 Centri in 13 Paesi in America, Europa, Asia e Africa.
Il tasso di eventi di crisi vaso-occlusive per anno-persona è stato 2.30 nel gruppo Prasugrel e 2.77 nel gruppo placebo ( rate ratio, RR=0.83; P=0.12 ).
Non ci sono state differenze significative tra i gruppi negli endpoint secondari degli eventi riportati nei diari.
Gli endpoint di sicurezza, tra cui la frequenza degli eventi di sanguinamento che richiedono un intervento medico, di eventi avversi emorragici e non-emorragici che si sono verificati mentre i pazienti stavano assumendo Prasugrel oppure placebo, e di interruzioni dovute a Prasugrel o a placebo, non differivano significativamente tra i due gruppi.
In conclusione, tra i bambini e gli adolescenti affetti da anemia falciforme, il tasso di crisi vaso-occlusive non è risultato significativamente più basso tra coloro che hanno ricevuto Prasugrel rispetto a coloro che hanno ricevuto il placebo.
Non ci sono state differenze significative tra i gruppi nei risultati di sicurezza. ( Xagena2016 )
Heeney MM et al, N Engl J Med 2016; 374: 625-635
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