La policitemia vera è una neoplasia mieloproliferativa associata a sintomi invalidanti e a un elevato rischio di complicanze potenzialmente letali.
Recenti studi hanno dimostrato l'efficacia della terapia con inibitori JAK nei pazienti con policitemia vera e con una storia di precedente uso di Idrossiurea ( compresa la resistenza o l’intolleranza ), con necessità di flebotomia, e splenomegalia palpabile.
Uno studio ha cercato di determinare come queste caratteristiche contribuiscano da sole e in forma aggregata al carico di sintomi della policitemia vera.
Attraverso la valutazione prospettica di 1.334 pazienti con policitemia vera che avevano caratterizzato il peso dei sintomi, sono stati valutati i dati anagrafici del paziente, i dati di laboratorio, e la presenza di splenomegalia in base alle caratteristiche della malattia ( ad esempio, uso noto di Idrossiurea, flebotomia nota, splenomegalia ).
La presenza di ogni caratteristica di per sé è associata a un moderatamente elevato onere di sintomi ( range del punteggio totale dei sintomi [ TSS ] 27.7-29.2 ) che persiste indipendentemente dalla categoria di rischio della policitemia vera.
Inoltre, la gravità dei sintomi è risultata gradualmente aumentata con l'aggiunta di altre caratteristiche.
I pazienti con policitemia vera che avevano tutte e tre le caratteristiche avevano il più alto punteggio totale ( TSS, 32.5 ), ma presentavano punteggi dei singoli sintomi simili a quelli dei pazienti con uso noto di Idrossiurea, flebotomia nota e splenomegalia.
In conclusione, i risultati di questo studio hanno indicato che i pazienti con policitemia vera che hanno una delle caratteristiche in questione ( uso di Idrossiurea noto, flebotomia nota, o splenomegalia ) presentano significativi sintomi associati alla policitemia vera.
Inoltre, è emerso che molti sintomi di policitemia vera rimangono gravi indipendentemente dal numero di caratteristiche presenti. ( Xagena2016 )
Geyer H et al; J Clin Oncol 2016; 34: 151-159
Emo2016
