Everolimus ( Afinitor ) è un inibitore orale di mTOR / raptor, e ha mostrato attività in pazienti con macroglobulinemia di Waldenstrom ( WM ).
Uno studio ha esaminato un'ampia coorte di pazienti con macroglobulinemia di Waldenstrom recidivata / refrattaria con follow-up a lungo termine per la sopravvivenza.
I pazienti erano eleggibili se avevano malattia misurabile, una conta piastrinica superiore a 75.000 x 106/l e una conta assoluta dei neutrofili superiore a 1.000 x 106/l.
I pazienti hanno ricevuto Everolimus 10 mg per os al giorno e sono stati valutati mensilmente.
Il successo è stato definito come una risposta completa o parziale ( PR ); risposte minori ( MR ) sono state registrate e considerate di beneficio clinico.
Sono stati arruolati e trattati 60 pazienti.
Il tasso di risposta globale ( ORR ) è stato del 50% ( tutte risposte parziali ); il tasso di beneficio clinico comprendente una risposta minore o migliore è stato del 73% con il 23% di risposte minori.
Il tempo medio alla risposta per i pazienti che hanno raggiunto una risposta parziale è stato di 2 mesi ( range, 1-26 ).
La durata media della risposta non è stata raggiunta e la sopravvivenza media libera da progressione ( PFS ) è stata di 21 mesi.
Una tossicità di grado 3 o superiore ( almeno eventualmente correlata a Everolimus ) è stata osservata nel 67% dei pazienti.
Le più comuni tossicità di grado 3 o 4 sono state anemia ( 27% ), leucopenia ( 22% ) e trombocitopenia ( 20% ).
Altre tossicità non-ematologiche sono state diarrea ( 5% ), affaticamento ( 8% ), stomatite ( 8% ) e tossicità polmonare ( 5% ).
Everolimus ha un'elevata attività come singolo agente pari al 73%, comprendendo risposte minori, con una sopravvivenza libera da progressione di 21 mesi, indicando che questo farmaco è attivo nella macroglobulinemia di Waldenstrom recidivante / refrattaria. ( Xagena2014 )
Ghobrial IM et al, Am J Hematol 2014; 89: 237-242
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