Turoctocog alfa ( NovoEight ) è una molecola di fattore VIII ( FVIII ) ricombinante, approvata per il trattamento e la profilassi del sanguinamento nei pazienti con emofilia A.
Negli studi di fase 3 Guardian 1 ( adolescenti / adulti ) e Guardian 3 ( bambini ), Turoctocog alfa ha dimostrato un profilo di efficacia e di sicurezza favorevole.
I soggetti che hanno completato Guardian 1 o 3 sono stati arruolati nell’estensione Guardian 2.
Sono stati riportati i risultati finali di Guardian 2.
Sono state esaminate la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Turoctocog alfa somministrato per la profilassi e il trattamento delle emorragie.
In questo studio di fase 3b in aperto, pazienti maschi precedentemente trattati di tutte le età con emofilia A grave hanno ricevuto regimi di profilassi con Turoctocog alfa o trattamento secondo necessità dei sanguinamenti.
L'endpoint primario di sicurezza era la frequenza dello sviluppo dell'inibitore del fattore VIII.
Gli endpoint di efficacia includevano il tasso di sanguinamento annualizzato ( ABR ) durante la profilassi, la risposta emostatica nel trattamento delle emorragie e il numero di iniezioni necessarie per trattare i sanguinamenti.
Complessivamente, 213 pazienti sono stati trattati con Turoctocog alfa; 207 pazienti hanno ricevuto la profilassi; 19 hanno ricevuto un trattamento a richiesta.
Non sono stati riportati inibitori di FVIII ( maggiore o uguale a 0.6 BU ). Per tutti i pazienti in profilassi,
Il tasso di sanguinamento annualizzato mediano complessivo è stato di 1.37 sanguinamenti / anno; il tasso di successo per il trattamento dei sanguinamenti è stato del 90.2%; l'88.2% dei sanguinamenti è stato controllato con 1-2 iniezioni di Turoctocog alfa.
Per il regime secondo necessità, il tasso di sanguinamento annualizzato mediano complessivo è stato di 30.44 sanguinamenti / anno; il tasso di successo per il trattamento dei sanguinamenti è stato del 96.7%; il 94.9% dei sanguinamenti è stato controllato con 1-2 iniezioni di Turoctocog alfa.
In conclusione, l'uso prolungato di Turoctocog alfa è sicuro ed efficace per la prevenzione e il trattamento degli episodi emorragici nei pazienti precedentemente trattati con emofilia A a tutte le età. ( Xagena2018 )
Lentz SR et al, Haemophilia 2018; 24: e391-e394
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