Uno studio randomizzato e controllato ha messo a confronto Talidomide più Prednisone come terapia di mantenimento con l'osservazione in 332 pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali autologhe con Melfalan 200 mg/m2.
L'endpoint primario era la sopravvivenza globale ( OS ); gli end point secondari erano la sopravvivenza libera da progressione mieloma-specifica, la sopravvivenza libera da progressione, l'incidenza di tromboembolismo venoso e la qualità di vita relativa alla salute ( HRQoL ).
Con un follow-up medio di 4.1 anni, non sono state rilevate differenze nella sopravvivenza globale tra Talidomide più Prednisone e l’osservazione ( stime a 4 anni del 68% vs 60%, rispettivamente; hazard ratio, HR=0.77, P=0.18 ); Talidomide più Prednisone è stato associato a una migliore sopravvivenza libera da progressione mieloma-specifica e sopravvivenza libera da progressione ( per entrambi gli esiti, le stime a 4 anni sono state 32% vs 14%, HR=0.56, P minore di 0.0001 ) e con tromboembolismo venoso più frequente ( 7.3% vs nessun caso, P=0.0004 ).
La sopravvivenza media dopo la prima recidiva di malattia è stata di 27.7 mesi con Talidomide più Prednisone e di 34.1 mesi nel gruppo osservazione.
Sono stati osservati 9 secondi tumori maligni con Talidomide più Prednisone rispetto a 6 nel gruppo osservazione.
I pazienti assegnati a Talidomide più Prednisone hanno riportato peggiore HRQoL relativamente a funzione cognitiva, dispnea, stipsi, sete, gonfiore delle gambe, intorpidimento, secchezza della bocca e problemi di equilibrio.
La terapia di mantenimento con Talidomide e Prednisone dopo trapianto autologo di cellule staminali migliora la durata del controllo della malattia, ma è associata a peggioramento della qualità di vita relativa alla salute riferita dal paziente, e a nessun beneficio rilevabile nella sopravvivenza globale. ( Xagena2013 )
Stewart AK et al, Blood 2013; 121: 9: 1517-1523
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