I linfomi cutanei a cellule T in stadio avanzato ( CTCL ) sono malattie rare, solitamente refrattarie e fatali.
Le serie di casi hanno suggerito che il trapianto di cellule staminali emopoietiche ( HSCT ) allogenico potrebbe migliorare la prognosi dei linfomi cutanei a cellule T in stadio avanzato.
È stato esaminato l'effetto del trapianto di cellule staminali emopoietiche allogenico rispetto alla terapia con trapianto non-allogenico di cellule staminali emopoietiche sull'esito di individui con linfomi cutanei a cellule T in stadio avanzato.
In questo studio prospettico, multicentrico, controllato, abbinato, condotto in 30 ospedali, ai partecipanti con linfomi cutanei a cellule T avanzati è stato assegnato il trattamento: se avevano un donatore imparentato compatibile disponibile venivano assegnati a trapianto di cellule staminali emopoietiche allogenico o, in caso contrario, venivano assegnati a trapianto di cellule staminali emopoietiche non-allogenico.
I criteri chiave di inclusione erano partecipanti di età compresa tra 18 e 70 anni, con micosi fungoide in stadio avanzato o sindrome di Sézary e almeno un criterio prognostico sfavorevole.
I partecipanti sono stati esclusi se non erano in remissione completa o parziale della malattia.
Il punteggio di propensione abbinato alla sostituzione ( ovvero, ogni partecipante trattato con trapianto di cellule staminali emopoietiche è stato abbinato al partecipante con il punteggio di propensione più vicino trattato con trapianto non-allogenico di cellule staminali emopoietiche, anche se erano già stati abbinati ) è stato utilizzato per gestire i fattori di confusione.
L'endpoint primario era la sopravvivenza libera da progressione nella popolazione abbinata per intention-to-treat ( ITT ).
Dal 2016 al 2022, in totale 99 partecipanti sono stati arruolati in 17 centri in Francia. I partecipanti con un fratello o un donatore non-imparentato compatibile sono stati assegnati a trapianto di cellule staminali emopoietiche allogenico ( gruppo HSCT, n=55, 56% ) e i partecipanti senza donatore sono stati assegnati al trapianto di cellule staminali emopoietiche non-allogenico ( gruppo trapianto non-allogenico di cellule staminali emopoietiche, n=44, 44% ).
Il follow-up mediano tra i sopravvissuti è stato di 12.6 mesi.
Nel gruppo trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche, 51 partecipanti ( 93% ) erano stati abbinati ai partecipanti del gruppo trapianto non-allogenico di cellule staminali emopoietiche.
Nell'analisi ITT, la sopravvivenza libera da progressione mediana è risultata significativamente più lunga nel gruppo trapianto di cellule staminali emopoietiche ( 9.0 mesi ) rispetto al gruppo trapianto non-allogenico di cellule staminali emopoietiche ( 3.0 mesi ), con un hazard ratio ( HR ) di 0.38 ( P minore di 0.0001 ).
Nella popolazione per protocollo, 40 partecipanti ( 78% ) nel gruppo trapianto di cellule staminali emopoietiche hanno avuto 101 eventi gravi e 29 partecipanti ( 67% ) nel gruppo trapianto non-allogenico di cellule staminali emopoietiche hanno avuto 70 eventi avversi gravi.
Gli eventi avversi gravi più comuni diversi dalla malattia del trapianto contro l'ospite in entrambi i gruppi sono state le infezioni, che si sono verificate in 30 partecipanti ( 59% ) nel gruppo trapianto di cellule staminali emopoietiche e in 19 partecipanti ( 44% ) nel gruppo trapianto non-allogenico di cellule staminali emopoietiche.
Il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche è risultato associato a una sopravvivenza libera da progressione significativamente più lunga nei partecipanti con linfomi cutanei a cellule T in stadio avanzato.
Questi risultati hanno indicato che il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche dovrebbe essere reso disponibile agli individui con micosi fungoide in stadio avanzato ad alto rischio o sindrome di Sézary che raggiungono la remissione della malattia pre-trapianto. ( Xagena2023 )
de Masson A et al, Lancet 2023; 401: 1941-1950
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