Il deficit di fattore X ereditario ( FXD ) colpisce 1:500 000-1:1.000.000 persone in tutto il mondo.
Un nuovo concentrato di Ftatore X derivato dal plasma ad elevata purezza ( pdFX ) è disponibile negli Stati Uniti e nell'Unione Europea come terapia sostitutiva per la carenza del fattore X, ma i dati sull'uso del Fattore X derivato dal plasma nei bambini di età inferiore a 12 anni sono limitati.
Uno studio prospettico in aperto di fase 3 ha valutato la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica del Fattore X nei bambini di età inferiore a 12 anni con carenza da fattore X moderato / grave.
I soggetti di età inferiore a 12 anni con attività basale plasmatica di fattore X ( FX:C ) inferiore a 5 UI/dl hanno ricevuto il Fattore X derivato dal plasma come trattamento profilattico e su richiesta, con dosi adeguate per mantenere FX:C superiore a 5 UI/dl.
Dopo 26 settimane o più e 50 giorni o più di esposizione, è stata valutata l'efficacia del Fattore X derivato dal plasma per prevenire o ridurre i sanguinamenti.
Gli endpoint secondari comprendevano il numero e la gravità dei sanguinamenti, i valori di FX:C e il recupero incrementale.
I parametri di sicurezza erano eventi avversi, sviluppo dell'inibitore e cambiamenti nei parametri di laboratorio.
Lo studio ha arruolato 9 soggetti ( 0-5 anni, n=4; 6-11 anni, n=5 ) con grave ( n=8 ) o moderato ( n=1 ) deficit del fattore X.
Alla fine dello studio, l'efficacia del Fattore X derivato dal plasma è stata valutata eccellente per tutti.
Si sono verificati 10 sanguinamenti ( n=3 soggetti; 6 maggiori, 3 minori, 1 non-valutato per gravità ).
I livelli di FX:C a valle sono rimasti superiori a 5 UI/dl per tutti i soggetti dopo l'ultima visita per aggiustamento della dose.
Il recupero incrementale medio è stato significativamente inferiore per i soggetti giovani rispetto a quelli più anziani ( 1.53 vs 1.91 UI/dl per UI/kg; P=0.001 ).
Tutti gli eventi avversi erano indipendenti dal trattamento; non sono stati osservati sviluppo di inibitori o cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di laboratorio.
In conclusione, i risultati hanno dimostrato l'efficacia e la sicurezza del Fattore X plasma-derivato per il trattamento di bambini di età inferiore a 12 anni con carenza di fattore X ereditario moderato / grave. ( Xagena2018 )
Liesner R et al, Haemophilia 2018; 24: 941-949
Emo2018 MalRar2018 Med2018 Pedia2018
