La malattia residua misurabile ( MRD ) si riferisce alle cellule neoplastiche che non possono essere rilevate dall'analisi citomorfologica standard.
Nei pazienti con leucemia mieloide acuta ( AML ), determinare l'associazione di malattia residua misurabile con la sopravvivenza può migliorare la prognosi e informare la selezione di endpoint efficienti degli studi clinici.
È stata esaminata l'associazione tra lo stato di malattia residua misurabile e la sopravvivenza libera da malattia ( DFS ) e la sopravvivenza globale ( OS ) nei pazienti con leucemia mieloide acuta utilizzando la letteratura scientifica sugli studi clinici sulla leucemia AML pubblicati tra il 2000 e il 2018.
Sono stati esclusi studi che riportavano solo i risultati dopo il trapianto di cellule ematopoietiche o quelli con una descrizione insufficiente delle informazioni sulla malattia residua misurabile.
Sono state condotte meta-analisi delle probabilità di sopravvivenza e degli hazard ratio ( HR ) per la sopravvivenza globale e la sopravvivenza libera da malattia in base allo stato di malattia minima residua.
Sono state incluse 81 pubblicazioni con 11.151 pazienti. L'hazard ratio medio per il raggiungimento della negatività di malattia minima misurabile è stato 0.36 per la sopravvivenza OS e 0.37 per la sopravvivenza DFS.
La sopravvivenza senza malattia stimata a 5 anni è stata del 64% per i pazienti senza malattia MRD e del 25% per quelli con malattia MRD; la sopravvivenza globale stimata è stata del 68% per i pazienti senza malattia MRD e del 34% per quelli con malattia MRD.
L'associazione della negatività della malattia MRD con la sopravvivenza DFS e la sopravvivenza OS è risultata significativa per tutti i sottogruppi, ad eccezione della malattia MRD valutata mediante esame citogenetico o ibridazione fluorescente in situ.
I risultati di questa meta-analisi hanno indicato che il raggiungimento della negatività della malattia MRD è associato a sopravvivenza DFS e sopravvivenza OS superiori nei pazienti con leucemia mieloide acuta.
Il valore della negatività della malattia minima misurabile sembra essere costante tra i gruppi di età, i sottotipi di leucemia mieloide acuta, il momento della valutazione della malattia MRD, l'origine del campione e i metodi di rilevamento della malattia minima residua.
Questi risultati supportano lo stato di malattia minima residua come endpoint che può consentire una valutazione accelerata di nuove terapie nella leucemia mieloide acuta. ( Xagena2020 )
Short NJ et al, JAMA Oncol 2020; 6: 1890-1899
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