E' stata valutata l'efficacia e la sicurezza di una combinazione a base di Clofarabina ( CLARA ) rispetto alle convenzionali alte dosi di Citarabina ( HDAC ) come chemioterapia post-remissione nei pazienti più giovani con leucemia mieloide acuta.
I pazienti di età da 18 a 59 anni con leucemia mieloide acuta a rischio intermedio o sfavorevole in prima remissione e nessun donatore identificato disponibile per il trapianto di cellule staminali allogeniche ( SCT ) erano ammissibili.
Sono stati assegnati 221 pazienti in modo casuale a ricevere 3 cicli di consolidamento CLARA o 3 cicli HDAC.
L'endpoint primario era la sopravvivenza libera da recidiva.
A 2 anni, la sopravvivenza libera da recidiva è stata del 58.5% nel braccio CLARA e del 46.5% nel braccio HDAC.
Nel complesso, 110 pazienti ( 55 in ciascun braccio ) hanno ricevuto trapianto di cellule staminali in prima remissione.
L'hazard ratio ( HR ) di CLARA rispetto a HDAC prima o in assenza di trapianto di cellule staminali è stato pari a 0.65 ( P=0.041 ).
In una analisi di sensitività, quando i pazienti che hanno ricevuto trapianto di cellule staminali in prima remissione sono stati censurati al tempo del trapianto di cellule staminali, la sopravvivenza libera da recidiva a 2 anni è stata del 53.3% nel braccio CLARA e del 31.0% nel gruppo HDAC ( HR=0.63; P=0.043 ).
Il guadagno nelal sopravvivenza libera da recidiva è stato correlato alla minore incidenza cumulativa di recidiva osservata nel braccio CLARA rispetto al braccio HDAC ( 33.9% vs 46.4% a 2 anni, rispettivamente; HR specifica per la causa, 0.61; P=0.025 ).
I cicli CLARA sono risultati associati a maggiore tossicità ematologica e non-ematologica dei cicli HDAC.
In conclusione, i risultati suggeriscono che CLARA potrebbe essere considerata una nuova opzione di chemioterapia nei pazienti più giovani con leucemia mieloide acuta in prima remissione. ( Xagena2017 )
Thomas X et al, J Clin Oncol 2017; 35: 1223-1230
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