La progressione della fibrosi epatica in pazienti con emoglobinopatie è fortemente correlata alla gravità del sovraccarico di ferro e alla presenza di infezione da virus dell'epatite C cronica ( HCV ).
Una efficace terapia di chelazione del ferro e l'eradicazione dell'infezione da HCV possono prevenire complicanze epatiche.
Le linee guida EASL ( European Association for the Study of the Liver ) raccomandano regimi privi di Interferone per il trattamento della infezione da HCV in pazienti con emoglobinopatie.
Tuttavia, sono pochi i dati riguardanti l'uso di farmaci antivirali ad azione diretta ( DAA ) in questa popolazione di pazienti.
Uno studio osservazionale ha valutato la sicurezza e l'efficacia della terapia con antivirali ad azione diretta in una coorte italiana di pazienti con emoglobinopatie, infezione cronica da HCV e fibrosi epatica avanzata.
Tra il 2015 e il 2016, 139 pazienti hanno ricevuto antivirali ad azione diretta e completato 12 settimane di follow-up dopo la fine del trattamento per la valutazione della risposta virologica sostenuta ( 12SVR ).
La 12SVR ( 93.5% ) è risultata paragonabile a quella osservata tipicamente nei pazienti cirrotici senza emoglobinopatie.
Tre pazienti sono deceduti durante il periodo di osservazione per cause non correlate agli antivirali ad azione diretta.
Un paziente non ha raggiunto una risposta virologica e 5 ( 3.6% ) hanno recidivato durante 12 settimane di follow-up dopo la fine della terapia.
Inoltre, i pazienti hanno mostrato riduzioni significative della ferritina sierica a 12 settimane a livelli simili a quelli osservati in un gruppo di controllo di 39 pazienti con talassemia major senza infezione da HCV, che hanno aderito alla terapia di chelazione e non hanno presentato evidente sovraccarico di ferro.
In conclusione, l'uso degli antivirali ad azione diretta sembra essere sicuro ed efficace nei pazienti con emoglobinopatie e malattia epatica avanzata a causa del virus HCV. ( Xagena2017 )
Origa R et al, Am J Hematol 2017; 92: 1349-1355
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