Ruxolitinib ( Jakavi ) è ampiamente utilizzato nella mielofibrosi. Nonostante la sua efficacia precoce, la maggior parte dei pazienti perde la risposta nel tempo e, dopo l'interruzione, ha una sopravvivenza globale ( OS ) peggiore.
Attualmente mancano criteri di risposta in grado di predire la sopravvivenza globale nei pazienti trattati con Ruxolitinib, il che porta a incertezze riguardo al passaggio ai trattamenti di seconda linea.
Sono stati studiati i predittori di sopravvivenza raccolti dopo 6 mesi di Ruxolitinib in 209 pazienti con mielofibrosi partecipanti allo studio osservazionale ambispettico RUXOREL-MF nel mondo reale.
L'analisi multivariata ha identificato i seguenti fattori di rischio: dose di Ruxolitinib inferiore a 20 mg due volte al giorno al basale, mesi 3 e 6 ( hazard ratio, HR=1.79; P=0.03 ); riduzione palpabile della lunghezza della milza dal basale inferiore o uguale al 30% ai mesi 3 e 6 ( HR=2.26; P=0.0009 ); necessità di trasfusione di globuli rossi ( RBC ) ai mesi 3 e/o 6 ( HR=1.66; P=0.07 ); necessità di trasfusione di globuli rossi in tutti i momenti temporali ( al basale e ai mesi 3 e 6; HR=2.32; P=0.02 ).
Pertanto, è stato sviluppato un modello prognostico, denominato RR6 ( Response to Ruxolitinib After 6 Months ), analizzando 3 categorie di rischio: basso ( OS mediana, non-raggiunta ), intermedia ( OS mediana, 61 mesi ) e alta ( OS mediana, 33 mesi ).
Il modello RR6 è stato validato e confermato in una coorte esterna composta da 40 pazienti con mielofibrosi.
In conclusione, il modello prognostico RR6 consente l'identificazione precoce dei pazienti con mielofibrosi trattati con Ruxolitinib con ridotta sopravvivenza che potrebbero trarre vantaggio da un rapido cambiamento di trattamento. ( Xagena2022 )
Maffioli M et al, Blood Adv 2022; 6: 1855-1864
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