Tra i pazienti con mielofibrosi sintomatica e con anemia, Momelotinib potrebbe migliorare gli esiti rispetto a Danazolo.
Momelotinib è un inibitore JAK1/2 e ACVR1/ALK2, somministrato per via orale.
Ricerche precedenti avevano suggerito che Momelotinib può migliorare i sintomi clinici della mielofibrosi, ridurre la dipendenza dalla trasmissione dei globuli rossi ( RBC ) e migliorare le metriche del volume della milza.
Nello studio di fase 3 MOMENTUM, è stata valutata la sicurezza e l'efficacia comparativa di Momelotinib e Danazolo tra i pazienti con mielofibrosi sintomatica e con anemia.
Tutti i pazienti avevano ricevuto in precedenza un inibitore di JAK e sono stati valutati per sintomi, anemia e tasso di risposta splenica a 24 settimane.
L'endpoint primario era la risposta del punteggio totale dei sintomi ( TSS ) per i criteri TSS del modulo di valutazione dei sintomi della mielofibrosi.
Complessivamente, su 195 pazienti arruolati, 94 e 38 pazienti sono stati assegnati in modo casuale in un rapporto 2:1 a ricevere Momelotinib e Danazolo, rispettivamente, e hanno completato l'intera fase di trattamento di 24 settimane.
Al basale, nei gruppi sperimentale e Danazolo, i punteggi TSS mediani erano rispettivamente 28 e 26; i livelli mediani di emoglobina erano 8.1 e 7.9 g/dl e le piastrine mediane erano 97 e 94 x 10(9)/l.
L'analisi ha mostrato che le risposte TSS erano migliorate nel gruppo Momelotinib ( 24.6% ) rispetto al gruppo Danazolo ( 9.2%; P = 0.0095 ); anche il tasso di trasfusione zero ( 35.4% vs 16.9%, rispettivamente; P =0.0012 ) e il tasso di risposta splenica di almeno il 35% ( 23.1% vs 3.1%; P =0.0006 ) erano superiori nel gruppo Momelotinib.
Tuttavia, non è stato osservato alcun miglioramento nella sopravvivenza globale a 24 settimane.
Gli eventi avversi correlati al trattamento hanno portato all'interruzione del trattamento nel 18% dei pazienti nel gruppo Momelotinib rispetto al 23% dei pazienti nel gruppo Danazolo. ( Xagena2022 )
Fonte: American Society of Clinical Oncology - ASCO Meeting, 2022
Emo2022 Onco2022 Farma2022
