Nello studio di fase 3 TOWER, Blinatumomab ( Blincyto ) ha migliorato significativamente la sopravvivenza globale negli adulti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B ( BCP-ALL ) negativa al cromosoma Philadelphia ( Ph- ) recidivata o refrattaria ( R/R ) rispetto alla chemioterapia standard di cura.
Un obiettivo secondario dello studio era quello di valutare l'impatto di Blinatumomab sulla qualità di vita correlata alla salute ( HRQL ) misurata mediante il questionario EORTC QLQ-C30 ( European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire ).
L’analisi ha incluso 342 dei 405 pazienti randomizzati per i quali erano disponibili risultati basali e 1 o più risultati post-basale in qualsiasi scala EORTC in più punti o misurazione di singolo elemento.
In generale, i pazienti trattati con Blinatumomab ( n=247 ) hanno riferito una migliore qualità di vita correlata alla salute post-trattamento in tutte le sottoscale QLQ-C30, sulla base della variazione media descrittiva dal basale, rispetto a quelli trattati con chemioterapia ( n=95 ).
Gli hazard ratio ( HR ) per il tempo al deterioramento ( TTD ) di 10 o più punti rispetto al basale nella qualità di vita correlata alla salute o nella mortalità sono variati da 0.42 a 0.81 a favore di Blinatumomab, con i limiti superiori dell'intervallo di confidenza al 95% inferiori a 1.0 in tutte le misure, ad eccezione di insonnia, funzionamento sociale e difficoltà finanziarie; l'analisi di sensibilità del tempo al deterioramento nella qualità di vita correlata alla salute senza l'evento di morte è stata coerente con questi risultati.
Quando l'effetto del trattamento nel tempo è stato testato utilizzando un modello misto basato sulla massima verosimiglianza per una analisi di misure ripetute, P minore di 0.05 è stato raggiunto per Blinatumomab, rispetto alla chemioterapia per tutte le misure delle sottoscale tranne le difficoltà finanziarie.
I benefici clinicamente significativi nella sopravvivenza globale e nella qualità di vita associata alla salute supportano il valore clinico di Blinatumomab nei pazienti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B Ph- recidivata / refrattaria rispetto alla chemioterapia. ( Xagena2018 )
Topp MS et al, Blood 2018; 131: 2906-2914
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