I pazienti con emofilia acquisita possono raggiungere una coagulazione normale se trattati con Rituximab ( MabThera, Rituxan ).
Un totale di 7 pazienti su 12 pazienti ha raggiunto una risposta completa quando sono stati trattati con Rituximab come singolo agente di prima linea.
Altri 4 pazienti che avevano alti titoli di resistenza sono stati trattati con successo con Rituximab.
Rituximab è un anticorpo monoclonale diretto alle cellule B CD20+.
Rituximab sembra essere efficace in monoterapia nell’emofilia acquisita con poca morbilità, specialmente nei pazienti con Unità Bethesda basali inferiori a 150.
Terapia supplementare può trovare indicazione nei pazienti con elevati titoli al basale.
Nel complesso, non sono state riscontrate significative reazioni avverse nei pazienti trattati con Rituximab.
Sono stati valutati 22 pazienti di età media 76 anni; il 55% era rappresentato da uomini; circa il 58% era di razza caucasica.
Dei casi di emofilia acquisita, circa un terzo era idiopatico, circa un quarto sono stati associati con neoplasie attive o sospette, e un altro quarto è stato ritenuto una conseguenza di una malattia autoimmune.
Un altro 12.5% dei pazienti aveva neoplasie precedentemente trattate, e il 4.2% aveva infezioni.
Due pazienti sono stati persi al follow-up e 6 sono deceduti in ospedale o sono stati dimessi.
I decessi non erano collegati al trattamento immunosoppressivo.
Dei rimanenti 14 pazienti,12 hanno iniziato un trattamento con Rituximab in monoterapia; 1 paziente è stato trattato con Rituximab e Prednisone e 1 paziente ha ricevuto Prednisone e Ciclofosfamide.
Sette dei 12 pazienti trattati con Rituximab ha raggiunto una risposta completa e un altro paziente ha raggiunto una risposta parziale.
Questi 8 pazienti che hanno risposto alla monoterapia con Rituximab avevano un titolo Bethesda in media di 51.
I pazienti che non hanno risposto alla monoterapia con Rituximab avevano un titolo Bethesda medio di 712 ( P=0.0283 ).
Il tempo necessario per raggiungere una risposta completa non differiva statisticamente.
Il tempo medio per la risposta completa è stato di 127 giorni per i pazienti in monoterapia con Rituximab rispetto a 258 giorni per coloro che hanno ricevuto combinazioni di trattamenti ( P=0.1274 ).
Questo studio ha dimostrato che Rituximab è attivo nel trattamento della emofilia acquisita. ( Xagena2010 )
Fonte: American Society of Hematology Meeting, 2010
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