L'agonista del recettore della trombopoietina Romiplostim ( Nplate ) potrebbe essere un trattamento efficace nei bambini sintomatici con trombocitopenia immune persistente o cronica.
E’ stata valutata la sicurezza e l’efficacia di Romiplostim nei bambini con trombocitopenia immune di durata superiore a 6 mesi.
In uno studio di fase 3 in doppio cieco, i partecipanti ammissibili erano bambini affetti da trombocitopenia immune da 1 anno di età fino a 17 anni e conta media delle piastrine di 30 x 109/l o valore inferiore ( media di 2 misurazioni durante il periodo di screening ) con nessuna singola conta maggiore di 35 x 109/l, e sono stati reclutati da 27 Centri negli Stati Uniti, Canada e Australia.
I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Romiplostim settimanale oppure placebo per 24 settimane stratificando per età ( da 1 anno fino a meno di 6 anni, da 6 anni a meno di 12 anni, da 12 anni a meno di 18 anni ), aggiustando la dose settimanalmente da 1 mcg/kg a 10 mcg/kg per avere come target una conta piastrinica di 50-200 x 109/l.
L'analisi primaria ha incluso tutti i pazienti randomizzati e l'analisi di sicurezza ha incluso tutti i pazienti randomizzati che hanno ricevuto almeno una dose del prodotto sperimentale.
L'endpoint primario, una risposta piastrinica duratura, è stato definito come raggiungimento di risposte piastriniche settimanali ( conta piastrinica di 50 o più x 109/l, senza l'uso di farmaci di soccorso nelle precedenti 4 settimane ) in 6 o più delle finali 8 settimane ( settimane 18-25 ).
Tra il 2012 e il 2014, 62 pazienti sono stati assegnati in modo casuale: 42 a Romiplostim e 20 al placebo.
La risposta piastrinica duratura è stata osservata in 22 pazienti ( 52% ) nel gruppo Romiplostim e in 2 ( 10% ) nel gruppo placebo ( P=0.002, odds ratio, OR=9.1 ).
I tassi di risposta piastrinica duratura con Romiplostim per età sono stati 38% ( 3/8 ) per età da 1 anno a età inferiore a 6 anni, 56% ( 10/18 ) da 6 anni di età a età inferiore a 12 anni, e 56% ( 9/16 ) da 12 anni di età a età inferiore a 18 anni.
Su 19 pazienti, 1 ( 5% ) nel gruppo placebo ha avuto eventi avversi gravi rispetto a 10 su 42 pazienti ( 24% ) nel gruppo Romiplostim.
Di questi eventi avversi gravi, cefalea e trombocitosi, in 1 dei 42 pazienti ( 2% ) nel gruppo Romiplostim, sono stati considerati correlati al trattamento.
Nessun paziente si è ritirato a causa di eventi avversi.
Nei bambini affetti da trombocitopenia immune cronica, Romiplostim ha indotto un alto tasso di risposta piastrinica senza nuovi segnali di sicurezza.
Gli studi in corso su Romiplostim forniranno ulteriori informazioni circa l'efficacia a lungo termine, la sicurezza, e la remissione in bambini affetti da trombocitopenia immune. ( Xagena2016 )
Tarantino MD et al, Lancet 2016; 388: 45-54
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