Nei pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi, l'effetto dell'aggiunta del trapianto autologo di cellule staminali ( ASCT ) alla terapia tripletta ( Lenalidomide [ Revlimid ], Bortezomib e Desametasone, RVD ), seguita dalla terapia di mantenimento con Lenalidomide fino a progressione della malattia, non è ben definito.
In questo studio di fase 3, gli adulti ( da 18 a 65 anni di età ) con mieloma sintomatico hanno ricevuto un ciclo di terapia RVD.
I pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere due cicli di regime RVD aggiuntivi più mobilizzazione delle cellule staminali, seguiti da cinque cicli di regime RVD aggiuntivi ( gruppo RVD da solo ) o Melfalan ad alte dosi più trapianto ASCT seguiti da due ulteriori cicli di regime RVD ( gruppo trapianto ).
Entrambi i gruppi hanno ricevuto Lenalidomide fino a progressione della malattia, effetti collaterali inaccettabili o entrambi.
L'endpoint primario era la sopravvivenza libera da progressione ( PFS ).
Tra 357 pazienti nel gruppo RVD da solo e 365 nel gruppo trapianto, a un follow-up mediano di 76.0 mesi, si sono verificati 328 eventi di progressione della malattia o morte; il rischio è stato del 53% più alto nel gruppo RVD da solo rispetto al gruppo trapianto ( hazard ratio, HR=1.53; P minore di 0.001 ); la sopravvivenza mediana libera da progressione è stata di 46.2 mesi e 67.5 mesi.
La percentuale di pazienti con una risposta parziale o migliore è stata del 95.0% nel gruppo RVD da solo e del 97.5% nel gruppo trapianto ( P=0.55 ); il 42.0% e il 46.8%, rispettivamente, hanno avuto una risposta completa o migliore ( P=0.99 ).
Eventi avversi correlati al trattamento di grado 3 o superiore si sono verificati rispettivamente nel 78.2% e nel 94.2%; la sopravvivenza a 5 anni è stata del 79.2% e dell'80.7% ( hazard ratio per la morte, 1.10 ).
Tra gli adulti con mieloma multiplo, la tripletta Lenalidomide, Bortezomib e Desametasone più trapianto autologo di cellule staminali è risultato associato a una sopravvivenza libera da progressione più lunga rispetto al solo regime RVD. Non è stato osservato alcun beneficio in termini di sopravvivenza globale. ( Xagena2022 )
Richardson PG et al, N Engl J Med 2022; 387: 132-147
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