La leucemia mieloide cronica è composta per un 3% da leucemie pediatriche e ciò rende difficile generare raccomandazioni basate sulla evidenza.
Imatinib ( Glivec ) ha rivoluzionato il trattamento della leucemia mieloide cronica negli adulti eliminando il trapianto allogenico di cellule staminali per quasi tutti i pazienti in fase cronica.
Dimostratosi efficace nella leucemia mieloide cronica pediatrica, Imatinib e i successivi inibitori tirosin-chinasici hanno fornito ulteriori opzioni terapeutiche.
Poichè il trapianto di cellule staminali è risultato meglio tollerato in bambini e adolescenti, la decisione di trattare queste categorie con inibitori tirosin-chinasici o trapianto è controversa.
È stato presentato il caso di un ragazzo di 12 anni con diagnosi di leucemia mieloide cronica BCR-ABL(+) per mettere in luce le controversie nelle raccomandazioni di trattamento.
Sono stati sottoposti a revisione gli esiti del trapianto di cellule staminali e l’esperienza pediatrica con Imatinib e altri inibitori tirosin-chinasici.
Infine, sono stati confrontati gli effetti collaterali e i costi associati a trapianto allogenico di cellule staminali versus terapia con inibitori tirosin-chinasici.
Come prima linea di trattamento per la leucemia mieloide cronica pediatrica in fase cronica viene raccomandato di utilizzare una terapia con inibitori tirosin-chinasici senza trapianto.
I pazienti nella fase accelerata o nelle crisi blastiche o che non raggiungono gli obiettivi con gli inibitori della tirosin-chinasi per intolleranza o resistenza dovrebbero essere sottoposti a trapianto di cellule staminali.
Nonostante la raccomandazione di adottare l’esperienza clinica negli adulti per guidare le decisioni terapeutiche, le questioni relative alla leucemia mieloide cronica infantile, formulazione farmacologica, farmacocinetica e compliance negli adolescenti meritano un approfondimento clinico. ( Xagena2012 )
Andolina JR et al, Blood 2012; 119: 1821-1830
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