Nella leucemia linfatica cronica ( CLL ) il progresso medico è guidato da studi clinici con la sopravvivenza libera da recidiva come endpoint primario.
Lo studio randomizzato EBMT-Intergroup ha confrontato la terapia ad alto dosaggio e il trapianto di cellule staminali autologhe ( ASCT ) all'osservazione, e ha dimostrato un sostanziale miglioramento della sopravvivenza libera da recidiva senza mostrare un miglioramento della sopravvivenza globale per il braccio di trapianto.
Sono state riportate le informazioni sulla qualità di vita ( QoL ) dei primi 3 anni successivi alla randomizzazione da tale studio.
L'obiettivo principale è stato quello di valutare l'impatto del trattamento sulla qualità di vita nel corso del tempo.
Sono state effettuate due analisi secondarie per indagare ulteriormente l'impatto del trapianto di cellule staminali autologhe e la ricaduta sulla qualità di vita.
Nell'analisi primaria, è stato dimostrato un impatto negativo sulla qualità di vita del trapianto di cellule staminali autologhe che era maggiore a 4 mesi ed è continuato per tutto il primo anno dopo la randomizzazione.
Inoltre, è stato dimostrato un impatto negativo duraturo delle ricadute sulla qualità di vita che è peggiorata nel tempo.
Nonostante un migliore controllo della malattia da parte del trapianto di cellule staminali autologhe, gli effetti collaterali hanno trasformato l'effetto netto in una qualità di vita inferiore nel primo anno e in una qualità di vita comparabile nei seguenti 2 anni dopo la randomizzazione.
Questo studio ha sottolineato l'importanza delle informazioni riguardanti gli impatti sulla qualità di vita quando i pazienti vengono consigliati sui trattamenti volti a migliorare la sopravvivenza libera da recidiva in assenza di un beneficio di sopravvivenza. ( Xagena2014 )
de Wreede LC et al, Am J Hematol 2014; 89: 174-180
Emo2014
