Uno studio di fase 2 del farmaco sperimentale Venetoclax ha raggiunto il suo endpoint primario ( tasso di risposta globale ) nei pazienti con leucemia linfatica cronica ( LLC ) recidivata / refrattaria o precedentemente non-trattati con delezione 17p.
Lo studio in aperto ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Venetoclax, un inibitore di BCL-2.
La proteina BCL-2 impedisce l'apoptosi di alcune cellule, compresi i linfociti, e può essere espressa in alcuni tipi di cancro.
Venetoclax è progettato per inibire selettivamente la funzione della proteina BCL-2.
Il profilo di sicurezza è risultato simile a precedenti studi e nessun segnale di sicurezza inaspettato è stato segnalato per Venetoclax.
Nel 2015, la FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso la designazione di terapia fortemente innovativa ( Therapy Breakthrough ) per Venetoclax per la valutazione del trattamento della leucemia linfatica cronica in pazienti precedentemente trattati con delezione 17p.
La leucemia linfatica cronica è un tumore a lenta progressione in cui il midollo osseo produce troppi linfociti, un tipo di globuli bianchi. E’ la leucemia più comune tra gli adulti nei Paesi occidentali.
Negli Stati Uniti, ogni anno vengono diagnosticati 14.620 nuovi casi di leucemia linfatica cronica.
Circa il 3-10% dei pazienti con leucemia linfatica cronica presenta delezione 17p al momento della diagnosi; la delezione 17p è presente nel 30-50% dei pazienti con leucemia linfatica cronica recidivata / refrattaria.
La delezione 17p è una alterazione genomica in cui una parte del cromosoma 17 è assente.
L'aspettativa di vita media per i pazienti affetti da leucemia linfatica cronica con delezione 17p è inferiore a 2-3 anni.
Lo studio di fase 2 ha arruolato 157 pazienti, 107 nella coorte di valutazione dell’efficacia, e 50 pazienti nella coorte di espansione di sicurezza.
L'endpoint primario di efficacia è rappresentato dal tasso di risposta globale e gli endpoint di sicurezza principali sono il numero e la percentuale di pazienti che hanno riportato eventi avversi correlati al trattamento, cambiamenti nei risultati degli esami fisici, compresi i segni vitali, cambiamenti nei risultati dei test di laboratorio e variazioni nei risultati di valutazione cardiaca.
Endpoint secondari di efficacia comprendono: tasso di remissione completa, tasso di remissione parziale, durata della risposta, sopravvivenza globale e sopravvivenza libera da progressione. ( Xagena2015 )
Fonte: Abbvie 2015
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