Nelle sindromi mielodisplastiche ad alto rischio sono necessarie terapie oltre agli agenti ipometilanti come l'Azacitidina. Venetoclax ( Venclyxto ) è un inibitore BCL-2 in piccole molecole biodispo ...
PANTHER è uno studio globale, randomizzato di fase 3 di Pevonedistat + Azacitidina ( n=227 ) versus Azacitidina in monoterapia ( n=227 ) nei pazienti con sindromi mielodisplastiche ad alto rischio di ...
Venetoclax ( Venclyxto ) combinato con agenti ipometilanti è un nuovo standard di cura per i pazienti di nuova diagnosi con leucemia mieloide acuta ( AML ) che hanno 75 anni o più, o non sono idonei a ...
L'esito dei pazienti con sindromi mielodisplastiche ( MDS ) dopo fallimento degli agenti ipometilanti ( HMA ) non è favorevole, con una sopravvivenza globale ( OS ) mediana di soli 4-6 mesi. Omaceta ...
Le sindromi mielodisplastiche sono caratterizzate da una eritropoiesi inefficace. Luspatercept è una nuova proteina di fusione che blocca gli inibitori dell'eritropoiesi della superfamiglia del f ...
La mielofibrosi primaria ( PMF ) è una neoplasia mieloproliferativa caratterizzata da mieloproliferazione clonale di derivazione dalle cellule staminali, espressione anomala di citochine, fibrosi del ...
I farmaci ipometilanti sono il trattamento standard per i pazienti con sindromi mielodisplastiche ad alto rischio. La sopravvivenza è ridotta dopo il fallimento di questi farmaci; non esiste una ter ...
Il trattamento con Sotatercept è risultato associato a una risposta ematologica con miglioramento eritroide e a una riduzione del carico trasfusionale nei pazienti anemici con sindrome mielodisplastic ...
Le beta-talassemie sono caratterizzate da inefficace produzione di globuli rossi, con conseguente anemia, sovraccarico di ferro, e insufficienza d'organo. Le attuali opzioni di trattamento per la bet ...