Gli esiti per i bambini con leucemia mieloide acuta recidivata o refrattaria rimangono sfavorevoli. L'inibitore BCL-2 Venetoclax ( Venclyxto ) ha mostrato una attività promettente in associazione co ...
La policitemia vera è una neoplasia mieloproliferativa caratterizzata da un'eccessiva proliferazione di componenti eritroidi, mieloidi e megacariocitici nel midollo osseo a causa di mutazioni del gene ...
Belantamab mafodotin, un immunoconiugato mirato all'antigene della maturazione delle cellule B, ha mostrato attività come singolo agente nello studio di fase 1 DREAMM-1 in pazienti pesantemente pretra ...
Gli agenti ipometilanti del DNA sono studiati in combinazione con altri farmaci epigenetici, come gli inibitori dell'istone deacetilasi o gli induttori di differenziazione, per esempio retinoidi, nell ...
Il trattamento del tromboembolismo venoso nei bambini si basa sui dati ottenuti negli adulti con scarsa documentazione diretta della sua efficacia e sicurezza nei bambini. Sono state confrontate l'e ...
I risultati degli studi PROUD-PV e CONTINUATION-PV hanno mostrato che il Ropeginterferone alfa-2b ( Besremi ) sembra essere più efficace rispetto all'attuale terapia standard citoriduttiva a base di I ...
Una revisione ha evidenziato che il nuovo agente antivirale Letermovir ( Prevymis ) risulta efficace nella prevenzione primaria dell'infezione da citomegalovirus ( CMV ) tra i destinatari del trapiant ...
I risultati di uno studio randomizzato di fase 3 ha mostrato che Luspatercept ( Reblozyl ) ha ridotto la gravità dell'anemia rispetto al placebo in alcuni pazienti con sindrome mielodisplastica a bass ...
Il trattamento della leucemia linfatica cronica ( CLL ) è stato rivoluzionato da terapie mirate che inibiscono la proliferazione ( Ibrutinib [ Imbruvica ] ) o riattivano l'apoptosi ( Venetoclax [ Venc ...
E' stata presentata una analisi aggiornata dei dati dello studio di fase 2 JAKARTA2 che hanno mostrato tassi di risposta clinicamente significativi con Febratinib, farmaco sperimentale, in pazienti co ...
Ravulizumab ( Ultomiris ), un nuovo inibitore del complemento C5, fornisce un'inibizione C5 immediata, completa e prolungata. Questo studio di fase 3, in aperto, ha valutato la non-inferiorità di Ra ...
La linfoistiocitosi emofagocitica è una sindrome infiammatoria indotta da citochine associata a morbilità e mortalità. La sopravvivenza globale nei pazienti adulti con linfoistiocitosi emofagocitica ...
Asciminib è un inibitore allosterico che lega un sito miristoilico della proteina BCR-ABL1, bloccando BCR-ABL1 in una conformazione inattiva attraverso un meccanismo distinto da quelli di tutti gli al ...
La gestione del sovraccarico di ferro nella talassemia è cambiata radicalmente dall'implementazione della risonanza magnetica, che consente il rilevamento del sovraccarico di ferro preclinico e la pre ...
L'esito dei pazienti con sindromi mielodisplastiche ( MDS ) dopo fallimento degli agenti ipometilanti ( HMA ) non è favorevole, con una sopravvivenza globale ( OS ) mediana di soli 4-6 mesi. Omaceta ...